为罕见病患儿点亮生命之光

清晨，山东大学齐鲁医院血液病研究室走廊里，全国政协委员、齐鲁医院副院长彭军攥着一沓信纸，步履匆匆。这些信来自安徽、广东、贵州等16个省份，但诉说着同一个主题：儿童罕见病。

自2023年担任全国政协委员以来，彭军的履职工作始终与罕见病紧密相连。2023年，他提交了关于完善罕见病多层次保障体系的提案，得到国家卫生健康委等部门反馈。令他高兴的是，2024年1月，有15种罕见病用药被新纳入国家医保目录。

去年全国两会，彭军提交的关于罕见病诊疗能力建设的提案引发社会关注。两会闭幕后，他的办公室收到几十封求助信。“来信的多为农村贫困家庭，患者基本是儿童。”彭军语气沉重，“罕见病治疗的特效药价格高昂，在进入医保之前，年均治疗费可能高达百万元。”

调研后，彭军更加笃定：罕见病的防线必须在儿童时期就筑牢。“我国有2000多万罕见病患者，约70%的罕见病在儿童期发病，且多为基因缺陷所致。”彭军解释，这类疾病若被误诊或延误，可能导致终身残疾甚至死亡。但许多基层医院缺乏诊断能力，患儿辗转多地、耗时数年才能确诊，错过黄金治疗期。彭军决定将2025年的提案焦点对准儿童群体，围绕加强儿童罕见病早期筛查与早诊早治建言献策。

要摸清症结，必须深入临床一线。去年，彭军牵头成立齐鲁医院罕见病多学科综合门诊，书柜里的专业资料摞了半身高，笔记本里密密麻麻写满了与专家交流的情况……一沓沓信件，也是彭军完善提案的重要内容。全国两会召开在即，他反复翻阅患儿家属的来信，召集临床专家逐封分析诉求，将“提高儿童医保报销比例”“强化基层医疗卫生机构筛查培训”等写入提案。

“民生无小事，孩子的病牵动着大家的心。”彭军的手指抚过信纸上的褶皱。他告诉记者，自己正计划前往罕见病多发地区深度调研：“政策每前进一小步，就有托举更多家庭走下去的希望，让他们看见生命之光。”

 

■记者手记

群众期盼，便是履职所向

彭军坚守在临床一线，他的提案聚焦“小众群体”，却诠释了“人民至上”的宏大命题。几十封来自天南地北的信件，不仅是患儿家庭的呼救，更是一把把丈量履职初心的标尺。当一名政协委员深入基层、倾听群众的声音，提案就有了温度。在推进健康中国建设的征程中，需要更多像彭军这样的“扛梯者”，那些来自各地的信件，恰是最生动的注脚——群众期盼，便是履职所向。

 

《人民日报》（2025年02月18日 第 04 版）

（责编：张若涵）