北京布局细胞与基因治疗赛道，提出三年行动目标

今年5月30日，北京市药品监督管理局核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，被视为干细胞治疗的里程碑事件。12月27日，北京市科学技术委员会、北京市经济和信息化局等5部门发布《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》，提出到2027年新增临床试验批件15个以上，提交上市申请创新品种5个以上，培育细胞与基因治疗领域的前沿技术企业20家以上，上市企业3家以上，加速形成具有国际影响力的细胞与基因治疗产业集群。北京正在抢先布局未来健康产业。

“北京在细胞和基因治疗领域最大的优势是强大的基础研究能力。”12月28日，北京大学第一医院血液科主任董玉君告诉人民日报健康客户端记者，北京汇聚了包括中国科学院、清华大学、北京大学以及中国医学科学院等在内的顶尖生命科学研究机构，在干细胞、免疫治疗和基因治疗的基础研究及技术开发方面具有突出的优势。

除了具备相当的科研实力外，北京市还为细胞与基因治疗领域的研究和发展提供一系列政策支持。北京5部门此次联合发布方案，就是为了充分发挥北京细胞与基因治疗领域的原始创新和临床资源优势，加快培育新质生产力，打造领先的创新与产业高地。

董玉君介绍，目前，比较热门的方向包括干细胞疗法在疑难病、罕见病中的应用，免疫细胞疗法例如CAR-T细胞疗法在血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病中的探索，基因治疗在遗传学疾病例如血友病、肿瘤中的研究等等。在这些前沿疗法中，已有药物成功获批上市，还有众多处于不同阶段的临床试验正在开展。

在董玉君看来，要想实现原始创新突破，政策和资金仍不可或缺。“北京在细胞和基因治疗等新质生产力领域已经奠定了坚实的基础，但在临床研究方面尚未完全发挥潜力。因此还需要打通研究者发起的临床研究(IIT研究)备案程序繁琐的堵点，同时对非盈利性质的临床研究提供必要的资金支持。由此可以进一步激发科研人员的积极性，加速创新疗法从实验室走向临床应用，实现‘从0到1’的原创。”

（责编：李茜）