010-65363526
rmzk001@163.com
据人民日报健康客户端记者不完全统计，2024年，至少9款罕见病药物在国内开出首张处方，惠及中重度斑块状银屑病、转移性结直肠癌、杜氏肌营养不良、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等疾病患者。
伏索利肽：治疗儿童软骨发育不全
4月11日，北京儿童医院为软骨发育不全患儿开出伏索利肽的首张处方。
该处方药品是全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品，也是北京罕见病药品保障先行区中首款“先行先试”药品，并创下国内未上市药品进入临床用时最短的纪录。
地夫可特：2岁以上杜氏肌营养不良患者
5月13日，北京协和医院为一名8岁的杜氏肌营养不良患者开出药品地夫可特。这是该药在我国内地的首张处方，这类罕见病患者也由此实现了从“有药可用”到“有药可选”。
杜氏肌营养不良是一种遗传性神经肌肉罕见病。该病尚无治愈方法，使用糖皮质激素可以延缓疾病进展，但存在较明显的副作用。2017年2月，地夫可特被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于2岁以上杜氏肌营养不良患者治疗。该药对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，整体治疗效果更为显著。但此前，国内没有引入该药品。
盐酸伊普可泮胶囊：成人PNH口服单药疗法
6月，阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)创新口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊(飞赫达)开出全国首张处方。作为全球首个且目前唯一的成人PNH口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者。
盐酸伊普可泮胶囊是全球首个也是目前唯一的特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内和血管外溶血，弥补抗补体C5疗法的缺陷。
国产醋酸氟氢可的松片：治疗醛固酮合成酶缺乏症
6月6日，上海新华医院儿内分泌遗传科为一名醛固酮合成酶缺乏症患儿启动了国产醋酸氟氢可的松片(依米特)治疗，这是全国首例接受国产醋酸氟氢可的松片治疗的先天性肾上腺皮质增生症(CAH)患儿。
醛固酮合成酶缺乏症是由于CYP11B2基因突变导致，属于我国罕见病目录中的CAH。其中醛固酮合成酶缺乏症是CAH极为罕见的类型。治疗上以口服盐皮质激素(9α-氟氢可的松)及浓氯化钠治疗。
西妥昔单抗β注射液：治疗转移性结直肠癌
7月15日，治疗结直肠癌的国产创新药西妥昔单抗β注射液在中国医学科学院肿瘤医院开出首张处方。
西妥昔单抗β是我国自主研发新一代EGFR单克隆抗体，由抗肿瘤创新药公司先声再明与迈博药业合作，获批适应症为与FOLFIRI方案联合用于一线治疗RAS/BRAF基因野生型的转移性结直肠癌，为该领域同靶点第一个国产药物。
赛立奇单抗注射：治疗中、重度斑块状银屑病
8月29日，国内自主研发的1类新药赛立奇单抗注射液由北京大学人民医院皮肤科张建中教授开出全国首张处方，距离该药物获得国家药监局批准仅两天时间。
赛立奇单抗注射液得批用于治疗中、重度斑块状银屑病，该药由智翔金泰研发也是国内首个获批上市的全人源IL-17A靶点药物。
司普奇拜单抗注射液：治疗成人中重度特应性皮炎
9月18日，首个国内自主研发的IL-4Rα抗体药物司普奇拜单抗注射液(康悦达)由北京大学人民医院皮肤科主任张建中开出全国首张处方。
9月12日，康诺亚生物自主研发的1类新药司普奇拜单抗获得国家药监局批准上市，主要用于治疗成人中重度特应性皮炎。这是国产首个IL-4Rα单抗，也是全球第二款。人民日报健康客户端记者注意到，该药物从获批到应用于临床仅用时一周。
诺和盈：长期体重管理的GLP-1 RA周制剂
11月18日，全球首个用于长期体重管理的GLP-1 RA周制剂诺和盈(用于长期体重管理的司美格鲁肽注射液)在广州开出全国公立医院首张处方。
诺和盈获得多个国内外指南推荐其用于肥胖症的长期管理。并获得《2024 年欧洲心脏病学会慢性冠状动脉综合征管理指南》推荐用于无 T2DM 患者以降低主要不良心血管事件风险的长期体重管理药物。在中国，《肥胖症诊疗指南(2024 年版)》中明确指出诺和盈具有心血管保护作用。
本维莫德乳膏：2岁以上儿童及成人湿疹
12月2日，特应性皮炎新药本维莫德乳膏(泽立美)由北京大学人民医院皮肤科张建中教授开出全球首张处方，该药用于治疗2岁以上儿童和成人特应性皮炎。
该乳膏是我国自主研发具有全新作用机制和靶点的创新药，也是全球首个获批用于2岁以上儿童与成人特应性皮炎治疗的芳香烃受体(AhR)调节剂。
（责编：李茜）
