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国家基本医保药品目录的准入与调整工作是近年启动的一项惠及千家万户的重大民生工程，旨在提高居民用药保障水平、减轻患者医疗负担。在全面推进健康中国建设以来，广大群众多层次的健康需求持续增长，同时越来越多的创新药品也不断问世。充分利用有限的医保基金促进参保人最大的健康状况改善，始终是国家基本医保制度的核心目标。
2018年以来，国家医疗保障局践行以价值为基础的谈判理念，连续四年开展国家医保药品目录准入谈判工作，累计有250种创新的、救急救命的药品通过谈判新增进入目录，价格平均降幅超过50%。2021年，协议期内221种谈判药累计报销1.4亿人次，为患者减负1494.9亿元。总体而言，国家医保药品目录准入谈判工作取得了预期的惠民成效，其中基于药物经济学评价的价值购买发挥了至关重要的作用。
药品价值评估的全球视野
药品价值评估是“以价值为基础”确定药品平均价格的科学理念。其基础工具为药物经济学的成本-收益评价，通过对比创新药品与参照品的增量健康产出与增量成本的差异，寻找新进药品具有“效价比”的价格基准，践行药品价值评估的核心理念。通过以相同或更低的成本获得更优健康产出的价值购买，药物经济学评价旨在基于证据判断怎么把“钱用在刀刃上”。事实上，药物经济学已成为英国、法国、德国、加拿大、澳大利亚、韩国等众多发达国家在制定本国药品医保准入与支付决策时的重要工具。国际实践越来越证明，药品价值评估可以更好遴选综合价值更高的药品纳入医保目录，短期看可以更好兼顾医保基金使用效率和患者公平性，长期看也应该有助于医药产业的研发创新。总之，建立完善的药品价值评估体系，充分运用药物经济学证据，对于促进创新药品纳入医保目录、提高医保基金管理与运行效率具有重要意义。
中国医保践行国际药物经济学评价理念
2018至2021年，国家医保局连续四年开展国家医保药品目录准入谈判工作，这意味着中国医保目录评审从“专家意见”评审跨越到了“循证决策”的新阶段。经过四年的探索，国家医保药品目录准入谈判形成了比较系统、科学、规范的价值评审流程，包括专家评审、药品价格测算两个关键价值评估环节。
专家评审主要依据药品有效性、安全性、经济性、创新性、公平性五个维度评估药品的综合价值。评审融入了中国疾病谱特征与现行医保目录覆盖情况、中国疾病流行病学特点、分级诊疗制度下的基层用药需求等本国国情要素，并着重强调公平性维度，有针对性地弥补目录短板，从而得出是否给予新进药品谈判（或竞价）准入的资格。
价格测算环节则主要由药物经济学专家与基金测算专家针对谈判药品背对背分别开展价格测算。药物经济学专家主要通过通行的药物经济学方法和预先设定的经济性阈值测算基准价格。在此基础上，辅助参考各省招采最低中标价格、重点国家与地区的国际最低价格、疗效相似的竞品价格等，对基准价格进行调整。基金测算专家则主要评估医保基金可负担性。此外，测算过程中也还考虑传统中药的特色与优势，有针对性地进一步优化评价维度和测算指标。
回顾测算流程和谈判结果，国家医保目录在“保基本”基础上对“促创新”给予更大力度的“加分项”支持，从而促成了创新药物进入国家医保目录空前的步伐，表现在以下三个方面。第一，深入巩固医保目录“保基本”的底线原则，目录结构不断优化。以2021年为例，新增的74种药品涵盖了肿瘤用药（18种），高血压、糖尿病等慢性病用药（20种），丙肝、艾滋病等抗感染用药（15种），罕见病用药（7种），新冠肺炎治疗用药（2种）以及其他领域（12种）。其中对于备受关注的罕见病用药，截至目前已经有40余种药品进入国家医保目录，涉及26种疾病，是国家医保“保基本”的突出成绩。
第二，提高创新药纳入医保目录的速度。2021年新增进入目录的74种药品中，有27种药品为21年获批上市。此外，2021年进入谈判的23种国产重大创新药品中，22种谈判成功。创新药从获批上市到纳入医保平均周期仅为一年零两个月。
第三，破除人们关于“创新药 = 天价药”的固有观念。2021年，目录外参与谈判的85种药品中，有67种谈判成功，成功率为78.8%，降价幅度高达61.71%，均高于2019与2020年。以抗肿瘤药为例，2018至2021年国谈药品中，抗肿瘤药品数量占比一直维持在20%及以上，价格平均降幅维持在44%及以上，曾经医疗费用高昂的肿瘤免疫治疗PD-1已有4个国产创新药纳入医保。2018年的抗癌药专项谈判成功率高达94.4%，价格平均降幅56.7%，缓解了癌症患者的用药难题。
药物经济学在中国的应用创新
为了实现“患者有药用、企业有回报、医保可控费”的三方共赢目标，国家医保目录的完善在药物经济学的应用实践中，进行了具有中国特色的探索创新。
经济性阈值是性价比指标中推算价格的关键参数。过去四年来，国家医保局围绕经济性设定标准，顺应国家经济发展水平与医保支付能力，不断对阈值进行调整更新。制度设计之初，主要依据临床专家评审的药品临床价值设定阈值。近两年来，国家医保局在实践中不断探索阈值确定的新方法、新思路。
一方面，充分考虑药品的临床价值、患者获益与创新性，将是否填补临床空白、是否有突破性创新、是否为罕见病药物等创新药品特征与阈值设定直接挂钩。另一方面，将临床专家评分等级与阈值等级挂钩，即将临床专家针对药品创新价值、临床获益、患者获益等维度的打分分数直接定量映射到相应阈值中。国内药物经济学专家也在积极探索从社会角度测算阈值，助力医保决策部门进一步科学化运用阈值标准，实现医疗资源公平与优化分配。在药物经济学方法的运用中，国家医保目录的调整完善坚持立足中国实际，在价格测算中把握“保基本”的定位，在考虑参保患者的承受能力基础上，尽可能利用政策手段促进新药落地，通过“以量换价”实现各方利益最大化。
不断优化政策和程序、降低企业负担也是国家医保工作的目标之一。2020年以来，国家医保局为医保实际支出相对符合预期的药品实施简易续约，即根据协议期内的医保基金支出确定药品是否还需要降价、降多少，无需再次谈判。自2022年起，对于新增适应症的药品，如其新适应症下医保支出较小、可控的药品，也可通过简易续约，实现新增适应症进入国家医保。同时，国家医保局开始向企业开放谈判药品医保基金支付数据查询渠道，数据公开透明，为后续药品续约提供了充分的数据基础。
加快完善价值评估机制 更好惠及企业和患者
随着今年6月国家医疗保障局《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》的公布，2022年医保药品目录调整工作正式拉开帷幕。在今年的工作方案中，首次公开了谈判药品简易续约的规则，新增了简易新增适应症的规则，新增了非独家药品竞价谈判等创新机制，使企业对规则更加明确，对结果预期进一步提高。同时，广大患者也能够更加“买得到、用得起”创新药品，促进创新药物市场规模的进一步扩大。
坚持“价值购买”决策 期待国家医保更加优化
着眼未来，为更好发挥价值评估在国家医保战略性购买中的作用，以下几点值得进一步思考和更好践行。第一，在国家医保“价值购买”的指导思想之下，进一步明确国家医保与经济发展阶段相适应的药品支付范围和水平，通过“价值导向”的新增药品不断优化医保目录的“腾笼换鸟”。第二，根据公众日益提高的多层次需求以及不断上市的创新药品特点，完善健康获益和经济效率指标，促进医疗资源的更优配置，提高国家医保基金的可持续性。第三，推动更多基于国内真实世界数据的证据优先用于国家医保的价值评估与准入支付。第四，在继续推进价值购买理念的基础上，积极探索有条件准入、风险共担等创新性支付手段，进一步促进医保基金风险管理与国家医药创新发展的相容性。第五，全面建立准入后评价机制，促进价值评估的持续性证据与常态化纠偏，完善医保价值购买的制度基础。第六，深入总结中国通过药物经济学进行价值购买的做法和成效，强化理论研究，形成具有中国特色的药物经济学理论体系。
随着国家医保药品目录调整实践的推进和相关改革的深化，我们期待在医保政策管理和药物经济学领域取得更多更好的成效，向世界贡献基于中国实践的经验和启示。（刘国恩，北京大学中国卫生经济研究中心主任、中国药学会药物经济学专业委员会主任委员、国家医保谈判药物经济学专家组组长。吴晶，天津大学药物科学与技术学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员。）
