住院4天药费55万元，如何抵御罕见病的风险？

这不是一道简单用“对错”来判断的是非题，而是一道复杂的论述题：“如何让罕见病患者负担得起特效药？”

近日，西安交大第二附属医院一张55万元的医院收费票据在网上引来非议。票据显示，一名1岁女婴住院4天花了55万多元，最主要的费用就是药费，且医保只能报销570元。医院回应，治疗是科学的，没有天价收费，这种特效药就是这么贵，并且不在医保目录里。家属则表示，用药是知情同意的，医院没有多收钱，感谢医院救了孩子的命。

不知道是谁把收费单据发到了网上，还使用了“震惊”体的标题，很容易产生医院乱收费、医保不给力的误导。

但事情本身是容易厘清的，医院没有乱收费乱开药，医保不报销也理由充分。这不是一道简单用“对错”来判断的是非题，而是一道复杂的论述题：“如何让罕见病患者负担得起特效药？”

为什么罕见病特效药贵？简单地说，如果没有药企持续投入研发，也就不会有特效药。可研发药物的成本太高了，用药人群少，市场份额小，成本无法分摊，甚至可能出现有价无市的局面。

争议事件中患儿被确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)，系罕见的遗传性疾病。诺西那生钠是唯一特效药，2019年引进国内，在美国定价为12.5万美元/针，人民币55万元/针已经是降过价的费用。这样的治疗费用一般家庭如何承担？

网友们对天价用药的敏感，既是对患儿家庭的同情，更是对自己无力抵御风险的担忧。不治之症是个人不幸，因病致贫则是家庭不幸和社会不幸。网友的讨论，无非是对病有所治、患有所依的期待而已。

那么，把罕见病的治疗药物放进医保目录是不是就万事大吉了？没有那么简单。一是，医保的作用主要还是“保基本”，受限于经济发展水平和医保的支撑能力，有些价格非常昂贵，使用人群较少的罕见病治疗药物，暂时无力纳入。二是，即使进了医保，也存在资金平衡的问题。比如，罕见病戈谢病的治疗药物已经进入医保，但在县级医保层面，一个戈谢病病人的药品和治疗花销就可能把全县的医疗费用全部花掉。三是，一旦药物进入医保，就意味着患者不能再通过慈善项目获得援助和赠药。而如果医院渠道不畅，反而将患者逼入窘境。

对医保资金的讨论，又会引发另一个层面的思考，即怎样让医保资金用在刀刃上，以避免一部分患者急盼救命药而不得，另一部分患者却花着医保的钱囤积了一堆无用之药。

把罕见病的救治希望都寄托在医保上是不现实的。好在近些年不同省市都有各自的尝试，比如广东佛山的医疗救助，浙江的专项基金，还有一些地方把部分罕见病药品纳入商业普惠险。也就是说，让医保托底，政府的专项基金、市场的商业保险、社会的慈善救助等多个层面共同发力，来帮助患者家庭共渡难关。

就像冰桶挑战让人们知道了渐冻症一样，这场讨论也让人们知道了脊髓性肌萎缩症。专家介绍，这种遗传病是可以通过早期筛查提前预防的。若能多一些罕见病的科普，或许可以从源头减少患病几率，也不失为一种安慰。