打造国家级罕见病中心，海南博鳌在行动

“罕见病涉及多疾病领域，存在巨大未被满足的医疗需求。在全球已知的7000多种罕见病中，仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。”2020年11月14日，由海南博鳌乐城医疗旅游先行区管理局、香港维健医药集团、博鳌未来医院三方共建的“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”揭牌成立仪式上，香港维健医药集团创始人王威的发言道出了罕见病面临的困境。

尽管罕见病是一类发病率和患病率极低的疾病，但由于人口基数庞大，在中国约有2000万发病群体。王威说，罕见病产品在中国市场的可及性仍然远低于欧美日等发达国家，作为中国罕见病联盟的成员单位，将努力践行联盟的宗旨，为罕见病事业的发展做出贡献。

博鳌未来医院院长张晓庆指出，罕见病临床医学中心项目从组建开始就得到了海南省卫健委、海南省药监局、乐城先行区管理局、乐城医疗药品监督管理局等部门的大力支持。博鳌未来医院将引进更多国内外知名医疗机构入驻，建立特色诊疗科室，给患者提供高水平、高质量的医疗服务，今后将与海南博鳌乐城维健罕见病临床医学中心充分发挥各自优势，用好用活国家赋予乐城先行区“先行先试”政策，服务海南乃至全国和周边地区的罕见病患者，为乐城的发展做出重要的贡献。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长刘哲峰表示，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心成立，与先行区总体“三地六中心”的发展定位高度契合。先行区的多项优惠政策支持国内外各领域医学专家进入，允许多点执业，目前已有51个院士专家团队签约入驻，未来乐城管理局也将通过一系列人才政策加强罕见病医疗人才的引进。2020年6月初，乐城引进的创新药械引进和可用抗肿瘤新药、罕见病药突破了“双一百”，而乐城先行区引进的首批罕见病药品品种近50种。

“打造国家级罕见病中心是乐城的一个重大战略规划，我们希望从博鳌乐城维健罕见病中心开始，逐步完善和过渡到国家罕见病中心，真正做成一个国家级的、能惠及中国和周边地区的罕见病产品最全面、最先进、诊疗服务最高端的罕见病临床医学中心。”刘哲峰说。

海南省药监副局长黎运达指出，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心的成立，将促进更多的国际药企更加积极地推动罕见病创新药械进入中国，让更多的罕见病患者在先行区享受到国际上最先进的诊疗方案。同时，开展相关真实世界研究，加速境外罕见病药械在中国注册上市，让更多的罕见病患者获得救治，为推动打造国家级罕见病中心做贡献、尝试和探索。药监局将在后续的工作中着重加强创新药械在引进过程中的药品安全监管和行业规范管理，也欢迎更多疗效好、安全性高的产品落地乐城，加快实现海南人民“大病不出岛”和中国百姓“不出国也能享受国际最高端医疗服务”这一目标，为打造国际医疗旅游消费中心增添新动能，助力海南自由贸易港建设。

海南省卫健委副主任李文秀表示，罕见病的治疗涉及多学科、多维度以及多方协同，省卫健委高度重视国内乃至周边国家医疗环境的安全，对罕见病中心工作的开展将给予充分支持，并提供全方位的指导以提高医疗质量，从而为国内广大罕见病患者打造一个全面的、多科室的、高质量的诊疗环境，为罕见病事业的发展保驾护航。同时，省卫健委也将加强对罕见病中心专家资质的审核和管理，为罕见病专家人才的引入提供保障，加强罕见病领域的交流与合作，共同提高罕见病诊疗水平。

上海市罕见病防治基金会理事长李定国说，未来将积极协助中心诊疗水平的提升、罕见病专家的引进和患者的线上线下全病程管理规范的建立。

北京病痛挑战基金会创始人王奕鸥说，目前罕见病群体用药还存在很多困难，许多药物尚未引进中国，病痛挑战基金会作为患者和患者组织的平台，希望能在博鳌政策落地过程中，与罕见病中心等各方一道，使患者早日可以真正用得上药、用得起药。

爱的发制药有限公司中国总经理Francois Liot说，罕见病中心的建立为企业提供了新的选择，将罕见病产品以最快的速度引入中国市场成为可能。

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽女士说，中心自2020年4月取得乐城医疗旅游先行区管理局授权以来，已经和各罕见病专业学会、权威医疗机构、专家团体、罕见病患者组织以及多家境内外罕见病相关生产企业建立了良好的合作关系。中心将不负“以与全球同步的速度，将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”的使命，砥砺前行，为打造国家级罕见病中心做积极探索。

发布会上，由香港维健医药集团联席CEO郝景辉和爱的发制药有限公司（中国总经理Francois Liot共同完成了用于治疗先天性胆汁合成障碍的罕见病产品Orphacol®（胆酸胶囊）的签约仪式。