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前些日子，随着几十万元一针的天价救命药刺痛人们的神经，相关的罕见病也逐渐进入公众视野，罕见病人的生存医疗状况也得到越来越广泛的关注。
罕见病多由基因突变引起，其随机性和不可预防性增加了罕见病患者和家庭的悲情色彩。一个出现了罕见病患者的家庭，面临的往往是无药可治、没有未来。罕见病罕见，但各种破解困局的努力和制度措施不应缺位。让所有罕见病患者有药可治、治疗得起，不仅彰显社会的文明程度，更体现医疗保障制度的公平性和可及性。
罕见病又称“孤儿病”。据统计，目前全球范围内已确认的罕见病病种约7000种。根据中华医学会遗传分会给出的定义，罕见病是患病率低于五十万分之一或新生儿发病率低于万分之一的疾病或病变。以此估算，中国罕见病患者预计超过2000万，其中很多患者是儿童期起病，病情往往比较严重。在他们当中，并不是每一位患者都能幸运地接受治疗。实现全民健康，不能忽略罕见病患者，罕见病诊疗与保障体系亟待建立和完善。
当前我国罕见病防治面临的困难，主要集中在几个方面：相关药品大多需要进口，不少患者无药可用；对罕见病患者的医疗保障非常有限，大量治疗用药入不了医保目录，很多患者无力支付医疗费用；现行医保药品政策是针对大多数常见病制定的，罕见病药品鲜有纳入其中，患者用药只能自费；诊断难、药物少、无医保、缺法律……罕见病逐渐受到多方关注，从多家医院纳入罕见病诊疗网络，到国家卫健委等5部委联合发布的《第一批罕见病目录》，国家正在想办法为罕见病开出诊断方。
罕见病医疗保障依然任重道远。因为罕见，罕见病患者的诊疗没有保障，解开难题最关键的，是缺少一部全国性的罕见病法案。目前，我国罕见病药品的可及性和可获得性较低且保障水平不足。国外最新的药物进入国内难度大，即便进入，价格也高到难以承受。需要进一步制定“孤儿药”研发的鼓励性政策并提供经费支持，健全“孤儿药”的支付体系。加快已在国外上市、尚未在国内注册的罕见病用药在中国上市。将“孤儿药”，特别是针对儿童罕见病的药品纳入医疗保险和商业保险等多渠道考量，或者采取多渠道筹资模式，建立罕见病专项基金，要对罕见病的医疗保障进行系统性的制度设计。罕见病药价贵问题涉及面广，需要国家、社会组织、医疗机构和患者共同努力，才能让罕见病治疗可及。要积极发展商业保险慈善救助等社会资源为患者减负，早日让罕见病患者用得上药、用得起药。
我国正在进行健康中国建设，对罕见病救助立法和为罕见病群体提供关爱帮助，是我们社会发展成熟度的一个标志。人民对美好生活的向往，就是我们的奋斗目标。让罕见病患者“罕有所医”，给人民群众更多的获得感、幸福感、安全感。
（作者：华羽，系媒体评论员）
